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2024.04

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上科大孵化创新生物药企在全球首次通过碱基编辑治愈血红蛋白病。记者李蕾今年1月，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101注射液治愈了多名β-地中海贫血症患者，他们成功摆脱输血依赖，回归正常生活。目前，首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至130克/升以上，摆脱输血依赖近5个月，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。
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